“干细胞治疗眼睛临床 三大致盲眼病是什么”

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视网膜变性疾病，如年龄相关黄斑变性( amd )和视网膜色素变性( rp )，是目前尚无较有效治疗的危盲眼病，也称为“视力杀手”。 中南大学爱尔眼科研究所所长唐世波教授和爱尔眼科研究所副所长陈教授率领的团队，利用ips条件培养基和飞秒角膜镜片构建高活性视网膜色素上皮细胞( rpe )，不仅有助于视网膜色素上皮细胞的生理特征和药物筛选，也有助于组织工程视网膜层的构建和移植。 这将有助于科学家开发利用组织工程视网膜色素上皮细胞片治疗视网膜变性和感光性疾病的新方法。

年龄黄斑变性是发达国家50岁以上人群视力障碍和失明的主要原因，90%的患者不能治愈。 数据显示，发达国家50岁以上黄斑变性发病率为11%。 目前，我国发病率接近发达国家，患者超过3000万人，以每年30万人的速度增长。 目前，已成为我国50岁以上人群发病率最高的三大眼病之一，女性比男性更为危险。

发现未来治疗年龄相关性黄斑变性最有前途的方法是视网膜色素上皮细胞治疗和黄斑移植。 因此，使用视网膜色素上皮治疗首先需要培养健康的视网膜细胞。

陈告诉《科技日报》记者，用解剖显微镜从供体组织中分离出一部分带脉络膜的视网膜色素上皮层，可以培养视网膜色素上皮细胞。 “本研究通过半定量蛋白质芯片的分解鉴定，多能干细胞上清中血小板衍生生长因子aa(pdgf-aa )和胰岛素样生长因子结合蛋白2(-2 )等因子显著增加，得到大量增殖能力强、活性高、功能优良的rpe细胞 ”。

正常眼睛的视网膜色素上皮细胞是紧密相连的单层细胞。 只有单层视网膜色素上皮细胞移植才能提高生存率和功能。 为此，研究小组利用组织工程，在体外尝试了功能性rpe细胞切片的构建。

基因整合是指连接两个非同源基因。 埃尔眼科小组对视网膜变性疾病进行了进一步的研究，从患者的尿液和血液中提取体细胞，体外扩增培养，用非基因整合的方法进行重新编程和转化，将患者尿液和血液中的细胞逆转为具有自我复制和分化能力的诱导性多能干细胞。

“通过研究，传代纯化了成功从尿液和血液转化的诱导多能干细胞，并通过多能基因表达、干蛋白标记免疫荧光和体外胚状体试验鉴定，证实了所产生的诱导多能干细胞具有多向分化的能力。 ”。 眼科学院助理研究员顾佳宁表示，诱导多能干细胞的目的是通过在后续的3d分化培养模型中使用不同的培养基，向视网膜方向诱导分化，获得用于视网膜器官发育的类似组织。 分离培养具有色素表达的细胞得到视网膜色素上皮细胞，通过培养形成了与视网膜天然结构相似的超薄片状组织。

“但是，目前对尿和血细胞的各种重新编程方法效率低下，要弄清楚重新编程是否成功，往往需要半年以上的时间。 因此，从患者的体细胞中诱导多能干细胞并不容易。 ”。 陈氏解释说，诱导多能干细胞分化的影响因素很多，如初期细胞密度和多能干细胞状态的诱导等。 因此，诱导多能细胞分化获得的视网膜色素上皮细胞色素表达不稳定，有必要进一步调控各种变量，获得稳定分化为优质视网膜色素上皮细胞的诱导方法。

成功的视网膜色素上皮细胞切片应该具备种子细胞、培养系统和支架材料三个要素。 除了高活性的种子细胞外，支架材料还能比较有效地保证细胞的粘附，保证移植过程中细胞在正确的方向上面对感光细胞。 结果研究小组将全飞秒激光近视手术切除的角膜基质镜片转换为有价值的物质，提高了再利用价值。 研究表明，将视网膜色素上皮细胞接种到角膜基质镜片上，在诱导多功能干细胞的条件培养基中培养，可以使视网膜色素上皮细胞具有越来越多的干细胞特征、完整的纤毛组装和成熟的功能。

此外，该团队利用三维细胞培养和器官样等新技术，建立眼部遗传病患者的疾病细胞模型，发现眼部疾病迅速发展的机制和规律。 在分析发病机制的基础上，对现有药物进行个体化评价，寻找新的治疗靶点，筛选新药，得出比较眼部遗传性疾病和其他眼部疾病的新治疗方案。

“几十年来，干细胞一直期待着能治愈棘手的疾病。 这项研究将加速开发更安全的诱导多能干细胞的治疗方法。 并通过实验说明了该技术的安全性和比较有效性，为人体临床试验提供了充分的依据。 ”。 唐世波说。

(主编:

王志强)